A FDA (Food and Drug Administration), agência reguladora de medicamentos dos Estados Unidos, aprovou nesta quarta-feira (26) um novo medicamento contra o câncer de pâncreas avançado, inaugurando uma nova era no tratamento de uma doença há muito considerada uma das mais desalentadoras da medicina.

O medicamento, administrado em dois comprimidos por dia, é o primeiro do tipo e entusiasmou especialistas em câncer e pacientes. Não é uma cura, mas é o primeiro tratamento a prolongar substancialmente a vida de pacientes com câncer de pâncreas.

O medicamento, daraxonrasib, é fabricado pela Revolution Medicines e será vendido sob a marca Rasonque. Foi aprovado para pacientes com câncer de pâncreas metastático que já passaram por quimioterapia. Em ensaio clínico, os participantes que receberam daraxonrasib tiveram uma sobrevida mediana superior a 13 meses, em comparação com menos de sete meses entre os que receberam quimioterapia. Alguns pacientes que receberam o medicamento em ensaios clínicos estão vivos há anos.

“Nunca vimos um benefício como este”, disse a dra. Anna Berkenblit, diretora científica e médica da Pancreatic Cancer Action Network, organização de apoio à pesquisa e aos pacientes.

A Revolution Medicines não anunciou de imediato quanto pretendia cobrar pelo medicamento. Analistas de Wall Street disseram esperar que seu preço de tabela seja de várias centenas de milhares de dólares por ano. A expectativa é que a maior parte do custo seja coberta por planos de saúde, com diferentes valores desembolsados pelos pacientes.

Desde maio, mais de 2.000 pacientes receberam acesso antecipado e gratuito ao medicamento por meio de um programa de acesso ampliado criado pela empresa após a conclusão de seu principal ensaio clínico. A empresa afirmou que as pessoas que recebem o medicamento por esse meio passariam a obtê-lo com cobertura do plano de saúde.

O pâncreas, uma glândula localizada na parte profunda do abdômen, ajuda a regular a glicemia e a digestão. O câncer de pâncreas mata mais de 50 mil pessoas por ano nos Estados Unidos. Apenas 3% dos pacientes cujo câncer de pâncreas se espalhou para partes distantes do corpo vivem cinco anos após o diagnóstico. As poucas opções de tratamento disponíveis, em geral sessões extenuantes de quimioterapia, pouco fazem para prolongar a vida. Durante anos, pesquisadores chegaram a perder a esperança de encontrar um tratamento mais eficaz contra esse câncer.

Por isso, em um congresso de oncologia realizado em maio, os oncologistas se levantaram e aplaudiram —e, segundo pessoas presentes, alguns choraram— quando foram apresentados os dados do ensaio clínico que mostravam que o tempo de sobrevida havia dobrado.

O pesquisador que fez a apresentação e liderou o principal estudo, o dr. Brian Wolpin, do Dana-Farber Cancer Institute, em Boston, disse em entrevista ter ficado atônito com os resultados do ensaio quando finalmente recebeu autorização para vê-los.

“Nunca vi nada parecido nos estudos que realizamos sobre câncer de pâncreas”, disse ele. “Eu só repetia: ‘Uau’.”

Quase todos os cânceres de pâncreas, assim como muitos cânceres de pulmão e de cólon, são alimentados por uma proteína celular mutante chamada KRAS. Sem ela, eles morrem. Mas parecia não haver nenhum ponto de apoio para que um medicamento atacasse a proteína KRAS, de superfície lisa, e a bloqueasse. Por esse motivo, por muito tempo prevaleceu na área a ideia de que seria impossível desenvolver um medicamento direcionado à KRAS.

Ao longo de décadas, porém, uma série de avanços científicos derrubou esse dogma. O sucesso do daraxonrasib mostrou que era possível vencer a KRAS. O medicamento usa uma abordagem inovadora que une moléculas para capturar e desativar a KRAS.

O daraxonrasib costuma causar efeitos colaterais como erupções cutâneas, diarreia, fadiga e náusea. Vários pacientes que tomaram o medicamento em ensaios clínicos disseram que esses efeitos podem ser severos. Alguns afirmaram que prolongar a vida por 13 meses não era suficiente —queriam anos, até mesmo décadas, ao lado de suas famílias.

Nos últimos anos, porém, estudos com o daraxonrasib começaram a apresentar resultados iniciais tão promissores que pacientes do mundo inteiro passaram a disputar vagas nos ensaios clínicos que testavam o medicamento.

Oncologistas dizem que o daraxsonrasib é apenas o início do que consideram uma nova era no tratamento do câncer de pâncreas e de outros cânceres alimentados pela KRAS. A Revolution Medicines e outras empresas estão testando dezenas de medicamentos semelhantes contra a KRAS em ensaios clínicos. Eles estão sendo avaliados isoladamente, em combinação entre si e em conjunto com quimioterapia e imunoterapia. Também estão sendo testados como terapias iniciais contra o câncer de pâncreas.

A esperança agora é que, à medida que os tratamentos evoluam e melhorem, a maioria dos pacientes consiga manter o câncer sob controle por anos — ou até indefinidamente.

Ainda assim, restam muitas perguntas, disse o dr. Mark Goldsmith, CEO da Revolution Medicines, em um webinar recente.

“Por que os tumores demoram tanto para diminuir?”, perguntou. “Por que não diminuem imediatamente? O que resta depois que um tumor é devastado por um medicamento?”

E por que alguns raros pacientes conseguem eliminar os tumores do organismo ao tomar daraxsonrasib?